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“无法治愈,不可逆转。”在1817年英国医生james parkinson发现帕金森疾病200多年后,帕金森依然是一种实质意义上无法治愈的“绝症”。但在前沿技术的加持下,国内高科技制药公司正为这一疾病带来可逆转病程的全新可能。
8月2日,国家药品监督管理局(namp)正式批准了武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)帕金森新药nouvneu001的ind申请。这也是帕金森治疗领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。
不同于一般的药物或手术治疗,nouvneu001是一种聚焦临床需求导向出发,利用化合物实现精细细胞功能改造,从而满足临床需求的通用型细胞治疗产品。nouvneu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。
nouvneu001产品的成功研发依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系,该体系是一种更适合于大规模工业生产,注重高效、安全、低成本的全新细胞功能改造平台。正式运营5年多以来,睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物,基础培养基,生产工艺及质量体系的知识产权系统。
(文字内容有所调整,原标题:睿健医药“擎旗”,帕金森领域全球首款化学诱导ipsc新药ind获批)